Von der Entdeckung zum Patienten

RNAi-basierte Medikamente wirken, indem sie die Produktion (“Expression”) derjenigen Gene, die bestimmte Krankheiten verursachen, “zum Schweigen bringen” also deaktivieren. Auf diese Weise arbeiten RNAi-Therapeutika sozusagen “gegen den Strom” der meisten Arzneimittelklassen, wie etwa kleine chemische Moleküle oder monoklonale Antikörper: Sie setzen bei der eigentlichen, genetischen Ursache einer Krankheit an anstatt nur auf die Krankheitssymptome abzuzielen.

Der Heureka-Moment

In der wegweisenden Forschung gibt es oft einen besonderen Moment – einen Moment, in dem klar wird, dass eine Entdeckung das Potenzial hat, Wissenschaft und Medizin, so wie wir sie kennen, grundlegend zu verändern. Dies ist der Heureka-Moment, auf dem Alnylam aufgebaut wurde.

Der RNAi-Boom

Es gab eine Zeit, in der das Interesse an RNAi boomte. Jeder wollte mitmachen. Die Begeisterung für diesen vielversprechenden neuen Ansatz zur Behandlung von Krankheiten zog viele Pharmaunternehmen in ihren Bann, führte zur Investition von Millionen von Dollar und entzündete den Ehrgeiz, als Erster das Potential dieser neuen Entdeckung zu erschließen.

Die dunklen Zeiten

Alnylam stand in seiner frühen Geschichte vor vielen Herausforderungen. Die Auflösung wichtiger Partnerschaften führte zu Unsicherheiten im Unternehmen und außerhalb Alnylams zu einem Vertrauensverlust in die Technologie. Innerhalb von Alnylam blieben aber der unerschütterliche Glaube, der starke Wille, die Begeisterung und der Antrieb, RNAi-Therapeutika Wirklichkeit werden zu lassen, bestehen.

Der Weg zur Erleuchtung

Nach der Bewältigung scheinbar unüberwindbarer Herausforderungen, hat Alnylam einen robusten Forschungs- und Entwicklungs-„Motor“ sowie eine umfangreiche Produktpipeline von RNAi-Therapeutika aufgebaut. Sie haben das Potenzial, ein breites Spektrum an Krankheiten zu behandeln. Alnylam will den Nachweis liefern, dass das Zusammenspiel aus innovativer Wissenschaft, Beharrlichkeit und Leidenschaft das Leben von Patienten wesentlich verbessern kann.